ICDC | 新药研发及伴随诊断策略专场精彩盘点
2020年12月17-18日，第三届肿瘤免疫及伴随诊断合作峰会（ICDC）在上海大华锦绣假日酒店圆满举行，此次会议邀请了近五十名资深业内专家及生物医药领域同仁500余人齐聚一堂，就肿瘤免疫联合治疗以及药物伴随诊断开发的相关话题展开论述与研讨。泛生子冠名的“新药研发和伴随诊断开发策略”专场于18日下午圆满顺利召开，会议现场特邀了监管方和药企专家们共同围绕人类遗传资源管理政策解读、中美伴随诊断申报策略、生物标志物驱动的新药研发思路与案例及在精准医疗大背景下整个行业所面对的策略升级等方面内容进行了深度而精彩的分享。
泛生子首席医疗官胡云富博士作为特邀演讲嘉宾出席参与，围绕新药研发中如何采用理想的Biomarker检测方案，伴随诊断对新药研发的意义和必要性，以及美国FDA伴随诊断审批思路的变迁等话题发表演讲，并对中国的伴随诊断发展趋势进行了分析及展望。就药企研发界普遍关注的新药研发生物标志物涉及的中美CDx双报路径等聚焦话题，胡云富博士进行了深入浅出的讲解，并与现场药企嘉宾共同探讨了在开展Global临床试验的关键注意事项，如何在不同国家选择适合的伴随诊断产品及合作方，桥接不同国家的临床试验数据，从而高效完成Global Trial中多个国家及地区数据的使用及CDx申报应用等内容。
同时，新药研发及伴随诊断策略专场还邀请了多位专业嘉宾，上海市生物医药产业促进中心副部长高明、广州香雪精准医疗总裁李懿博士、海和药物高级副总裁李福根博士、葆元生物医学事务总监任以中博士和百济神州临床生物标志物总监俞亦龄博士齐聚一堂，会议话题涵盖了人类遗传资源管理政策解读、TCR准介导T细胞免疫治疗实体肿瘤、精准医疗背景下的肿瘤免疫2.0和伴随诊断策略、从生物标志物到伴随诊断等高价值度内容。
在圆桌讨论环节，专家们就“国内CDx路径，难点及可行性”及“新药中美双报的战略及战术”等新药研发所涉及的聚焦话题各抒己见，从多维度进行了相关探讨。其中胡云富博士结合其在美国FDA工作的丰富伴随诊断审批经验，分享了针对不同情况下的新药研发CDx策略及可行路径见解，现场听众反应热烈，整体会议精彩纷呈。
Take Home Message
新药研发Biomarker产品开发及伴随诊断策略
胡云富博士首先回顾了近10年来全球和中国肿瘤药物临床试验趋势，精准医学时代以生物标志物为驱动的各类研究试验进展迅速，药物靶点不断趋于细分化、靶点类型越发广泛、适应症日趋丰富，随着体现篮子试验设计思想的TRK抑制剂（Larotrectinib、Entrectinib）等药物陆续被美国FDA获批，Biomarker在临床试验中发挥的重要价值也日渐凸显，而涉及新药研发中的Biomarker选择及相关检测技术等问题也成为影响临床试验设计的关键要素所在。
以目前新药研发的两个热门靶点RET及NTRK为例，胡云富博士对比了临床常用的几种检测融合变异技术-IHC、FISH、RT-PCR、NGS的各自特点和实测效果，并结合泛生子临床检测大数据结果和临床试验随访医学案列，提出针对一些药靶可能存在一定比例的罕见融合变异特征，需重点关注对靶点已知融合和未知融合变异的共同检测，才能最大程度覆盖此类低频、罕见靶向的药物获益人群，帮助实现药物理想的预期疗效；泛生子目前原研技术“一步法”可从DNA和RNA水平同时实现对基因突变和融合的检测，2020年2月，人类8基因突变联合检测试剂盒（半导体测序法，国械注准20203400072 ）正是依托此技术方法开发，是目前国内首款从RNA水平实现MET 14外显子跳跃检测的获批试剂盒（点击了解更多），目前基于一步法的产品开发已有更优升级，可利用TNA技术在低样品起始量的前提下，实现从RNA水平上对ALK、ROS1、NTRK、RET、FGFR等数十个重要药物靶点的已知和未知融合检测，同时兼容DNA水平上的对于耐药相关激酶区点突变、小片段插入/缺失的检测需求，是理想的药物伴随解决方案。
而在血液肿瘤领域，针对多发性骨髓瘤、急性淋巴细胞白血病等血液癌种，临床面临的迫切需求点是如何提高对患者微小残留细胞（MRD）的灵敏检测，以实现精准分型、预后评估、复发监测等治疗指导， 相对于传统的流式细胞检测，以NGS为基础开发的MRD检测灵敏度可提升至100倍以上，泛生子拥有国内独有的一款真正意义上的血液肿瘤MRD-NGS检测产品——Seq-MRD®，可针对淋系血液肿瘤，基于多重PCR和NGS测序平台进行BCR/TCR的CDR3区域多样性分析，灵敏度高达10-6，该产品目前已完成数千例样本验证，且目前已服务于多个注册临床试验的开展，并将于近期启动注册申报工作，希望能结合相关药物临床研究，共同加速新药研发历程，早日为广大患者带来获益。
在新药研发生物标志物伴随讲解部分，胡云富博士首先分析了美国FDA的审批思路变迁，并以EGFR-TKI药物为例，深入浅出的讲解了在FDA新的“药以群分”指导原则下开展CDx的关键要点，其次介绍了伴随诊断的三种策略特点（同期开发、桥接试验、Follow on）和注意事项。再将视野拉回到中国，胡云富博士提到NMPA正在积极推进伴随诊断的相关工作，多项指导原则、征集意见陆续发布，并分析了正在征求相关意见的《基于同类治疗药品的肿瘤伴随诊断试剂说明书更新与技术审查指导原则》与FDA的指导原则的异同之处。最后，胡云富博士还就新药研发临床试验中涉及的生物标志物中美双报乃至Global多中心CDx的实施策略和关键要素等聚焦话题，给予了专业且极具价值的可行性建议。
专场嘉宾演讲精彩回顾
高明副部长首先分享了我国人类遗传资源管理历程，随后针对我国人类遗传资源管理内容和程序进行讲解，详细解读了在中国境内从事中国人类遗传资源采集、保藏、利用、对外提供等活动的规范和管理方式。高明副部长还强调了新药研发申报人类遗传资源行政审批和备案的注意事项，提出针对跨国/外资企业的人遗资源管理提出建议：专岗专职，健全管理制度，强化上岗培训，关注信息安全，开展自查工作等。
上海生物医药产业促进中心
高明
香雪精准医疗
李懿
李懿博士围绕TCR准介导T细胞免疫治疗实体肿瘤展开演讲，从操作方法和技术特点等方面介绍了TCR-T的演化史，重点介绍了第三代TCR-T在拮抗肿瘤微环境中免疫抑制能力的大幅提升，通过对目前TCR-T药物治疗实体肿瘤实例介绍，展示了TAEST16001 TCR-T在各种小鼠癌症模型及肺原癌模型上的突出表现。李懿博士还分享了其团队在TCR-T药物及其CDx在中美双报上的经验。
任以中博士介绍了IO药物在过去十年的发展和取得的成绩，以及在此基础上，肿瘤免疫药物2.0时代的特点和发展趋势，并进一步展开论述了当前国内的医药公司在精准医疗大背景下，做新药研发和伴随诊断所面临的诸多挑战：首先，面临的最大挑战就是缺少合适、机制明确的靶点及标志物；其次，国内业界针对伴随诊断重要性的认识不足，以及监管法规的快速更新，都给制药企业和诊断公司带来了很多挑战；另外，如何评价并选择合适的标志物和CDx平台、CDx审批路径、CDx与临床试验团队的配合、医学转化能力等，都是整个行业面临的普遍问题。
葆元生物
任以中
百济神州
俞亦龄
俞亦龄博士首先介绍了药物临床实验中的生物标志物种类，随后以DLBCL为例分享了一个Biomarker到CDx的曲折经历。临床研究结果显示，DLBCL不同亚型针对同一临床试验的结果差别很大，而针对不同亚型的Biomarker的选择和临床研究方案的设计依赖于对于MOA药物及病理机制的深刻理解，多种DLBCL亚型检测方法可进一步开发成不同的伴随诊断试剂。而一个生物标志物成长为一个成熟的伴随诊断产品，是需要药物研发团队和诊断公司以及监管方通力合作，紧密配合，共同推进的。
大会在热烈讨论的氛围中圆满落幕，各位专家及在场观众纷纷表示意犹未尽，各位与会嘉宾最后总结道，靶向治疗最好的伙伴就是伴随诊断，伴随诊断对新药研发的作用是方方面面的，在生物标志物的选择、患者的入组和临床效果的监测等方面都扮演着非常重要的角色。
而在监管上，中国的医药行业面临着比其他国家更加高的门槛，泛生子作为国内癌症精准医疗领域领军企业，也会积极发挥其在技术及法规路径方面的优势，集中行业力量，与监管方进行多维度的沟通和互动，以推进行业及政策层面的成熟和落地。
泛生子掠影
泛生子作为伴随诊断专场冠名赞助商，在大会现场设特装展台，吸引了众多参会者前往咨询及洽谈。并冠名当天午宴，邀请了行业内资深专家和合作伙伴共进午餐，探讨更多行业趋势及合作可能。
泛生子特装展台
与客户在现场交流
会场合影
下篇预告：圆桌论剑——新药伴随诊断策略相关研讨，精彩未完待续，敬请期待！
泛生子（纳斯达克代码：GTH）是全球前沿的癌症精准医疗公司，专注于癌症基因组学研究和应用，并致力依托先进的分子生物学及大数据分析能力改变癌症诊疗方式。泛生子已打造了全面的产品及服务管线，覆盖从癌症早筛到诊断及治疗建议，再到监测及预后管理的癌症全周期，并与产业链上下游合作伙伴积极拓展分子检测技术的更多创新应用方向和场景。
4000-996-336
www.genetronhealth.com
聚焦药靶 I IDH靶点药物临床进展及其伴随诊断解决方案
聚焦药靶 | MRD在血液肿瘤临床研究进展及伴随诊断解决方案
聚焦药靶 | FGFR靶点药物临床进展及其伴随诊断解决方案
立即解锁你的掌上专业工具！